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Finanziamento di 1 milione e 500mila dollari per lo sviluppo di terapie per le malattie generiche rare a base di cellule staminali del sangue

  • Scritto da Davide D'Avenia

laboratorioUn finanziamento da 1 milione e 500 mila dollari per 5 anni: Raffaella Di Micco, ricercatrice dell'Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-Tiget) di Milano, ha ricevuto il prestigioso riconoscimento Robertson Stem Cell Investigator Award da parte della New York Stem Cell Foundation, dedicato agli scienziati considerati innovatori e in grado di esplorare e di aprire nuove strade nel campo della ricerca scientifica sulle cellule staminali. I suoi studi funzionali contribuiranno a suggerire nuovi approcci terapeutici di terapia genica e cellulare per il trattamento delle malattie ereditarie del sangue. Si tratta della prima volta che questo riconoscimento arriva in Italia.

All'SR-Tiget Raffaella Di Micco guida un gruppo di ricerca che studia i meccanismi molecolari che governano la risposta delle cellule staminali ematopoietiche umane alle diverse strategie di ingegneria genetica come la terapia genica e l'editing genetico. «Sono particolarmente orgogliosa di questo riconoscimento perché è la prima volta in assoluto che viene dato a un ricercatore che lavora in Italia – ha commentato a caldo la ricercatrice. Grazie a questo finanziamento il nostro team potrà indagare come rendere ancora più efficienti ed efficaci quelle strategie terapeutiche innovative basate sull'ingegnerizzazione di cellule staminali del sangue che in questi anni hanno dato risultati straordinari per il trattamento di malattie genetiche rare. Nel nostro progetto utilizzeremo anche la tecnica CRISPR, un sistema di forbici genetiche sviluppato da Emmanuelle Charpentier e Jennifer Doudna, alle quali proprio per questo è stato assegnato il premio Nobel per la chimica 2020, che consente di intervenire in modo molto preciso sul DNA e che ha aperto importanti prospettive anche per le malattie genetiche rare". Un premio, quello a Raffaella Di Micco, che arriva a pochi giorni di distanza da un'edizione del Nobel che ha anche portato prepotentemente alla ribalta il contributo delle ricercatrici donne al progresso scientifico.

Volto della campagna Telethon di sensibilizzazione sulle malattie genetiche rare "Io per Lei", tenutasi nella primavera del 2019 in occasione della Festa della Mamma, Raffaella Di Micco è nel frattempo diventata mamma di Tommaso, nato lo scorso agosto. Napoletana doc, è cittadina del mondo per "volontà" della ricerca scientifica: oggi la sua casa è l'SR-Tiget di Milano, dopo un'esperienza post-doc di 5 anni alla New York University: è infatti è quella che si suol definire "un cervello di ritorno". Ha scelto l'Italia non solo perché è la sua terra d'origine, ma perché, "confrontato con tante altre realtà sparse per l'Europa, l'SR-Tiget mi dava la possibilità di coniugare il mio interesse per la ricerca di base all'applicazione clinica degli esiti dei percorsi di ricerca per cui è leader nel mondo".